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據(jù)近日發(fā)表在《分子細(xì)胞》雜志上的一項(xiàng)研究，一種名為CasMINI的緊湊高效的CRISPR-Cas系統(tǒng)可廣泛用于細(xì)胞工程和基因治療，因?yàn)樗菀走M(jìn)入細(xì)胞。

美國斯坦福大學(xué)生物工程助理教授齊磊表示，這是CRISPR基因組工程應(yīng)用向前邁出的關(guān)鍵一步。“據(jù)我們所知，作為一種基因組編輯技術(shù)，這是迄今為止最小的CRISPR。如果將Cas9視為分子剪刀，那么我們創(chuàng)造的就是一把包含多種功能的瑞士軍刀。”

CRISPR-Cas系統(tǒng)為開發(fā)各種遺傳疾病的基因療法提供了機(jī)會(huì)，但它們尺寸太大，遞送到細(xì)胞、組織或生物體中會(huì)受限制，從而阻礙臨床應(yīng)用，因此需要設(shè)計(jì)更加高效、緊湊的Cas系統(tǒng)。

一種可能的解決方案是Cas12f。該蛋白介于400—700個(gè)氨基酸之間，大小還不到目前使用的CRISPR系統(tǒng)(如Cas9或Cas12a)的一半。“近年來已經(jīng)鑒定出數(shù)千個(gè)CRISPR。”齊磊解釋說，“然而，超過99.9%的已發(fā)現(xiàn)CRISPR無法在人類細(xì)胞中發(fā)揮作用，這限制了它們作為基因組編輯技術(shù)的使用。”

在這項(xiàng)新研究中，齊磊及其團(tuán)隊(duì)將RNA和蛋白工程應(yīng)用于Cas12f系統(tǒng)，以生成用于哺乳動(dòng)物基因組工程的高效微型Cas系統(tǒng)。Cas12f天然起源于古細(xì)菌(單細(xì)胞生物)，這意味著它不太適合哺乳動(dòng)物細(xì)胞，更不用說人類細(xì)胞或身體。但通過優(yōu)化單向?qū)NA設(shè)計(jì)并進(jìn)行多輪迭代蛋白工程和篩選，研究人員最終生成了一類名為CasMINI的Cas12f變體。

工程化的Cas12f蛋白變體與工程化的單向?qū)NA相結(jié)合，表現(xiàn)出有效的基因調(diào)控和基因編輯活性。CasMINI可以驅(qū)動(dòng)與Cas12a相關(guān)的高水平基因活性，并允許進(jìn)行穩(wěn)健的堿基編輯和基因編輯。此外，它具有高度特異性，不會(huì)產(chǎn)生可檢測的脫靶效應(yīng)。

工程化CasMINI分子的大小僅為529個(gè)氨基酸。這種小尺寸使其適用于廣泛的治療。此外，CasMINI mRNA可以很容易地包裝到脂質(zhì)納米顆?；蚱渌鸕NA遞送方式中，潛在地增強(qiáng)了其進(jìn)入細(xì)胞的能力。

“微型CasMINI的可及性實(shí)現(xiàn)了新的應(yīng)用，從體外應(yīng)用(例如設(shè)計(jì)更好的腫瘤殺傷淋巴細(xì)胞或重編程干細(xì)胞)到體內(nèi)基因療法(治療眼睛、肌肉或肝臟的遺傳疾病)。”齊磊說，“它將成為治療遺傳疾病、治愈癌癥和逆轉(zhuǎn)器官退化的方法。”

總編輯圈點(diǎn)：

與前幾代基因編輯工具，如鋅指酶相比，CRISPR系統(tǒng)已經(jīng)憑借其成本低廉、簡便易用，風(fēng)靡全球眾多生物醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室，成為該領(lǐng)域無數(shù)科研人員手中的高效工具。盡管如此，CRISPR系統(tǒng)還難稱完美，所以它依然在不斷升級(jí)和完善之中。僅在近期，就有多個(gè)捷報(bào)傳來：例如開發(fā)出迄今為止最小的CRISPR、圍繞CRISPR系統(tǒng)開發(fā)RNA遞送平臺(tái)等等。這些研究進(jìn)展都會(huì)使CRISPR這把“基因剪刀”越來越強(qiáng)大。(科技日報(bào)記者 張夢然)